MM-多发性骨髓瘤靶向药疗效对比(来那度胺/泊马度胺/沙利度胺/伊沙佐米/帕比司他/塞利尼索)

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MM-多发性骨髓瘤靶向药疗效对比(来那度胺/泊马度胺/沙利度胺/伊沙佐米/帕比司他/塞利尼索)

多发性骨髓瘤(MM)口服靶向药清单：

免疫调节剂(IMiDs)：

来那度胺(Lenalidomide)

泊马度胺(Pomalidomide)

‌沙利度胺(Thalidomide)

蛋白酶体抑制剂(PIs)：

伊沙佐米(Ixazomib)

其他靶向药：

帕比司他(Panobinostat)

塞利尼索(Selinexor)

目录

各药关键临床数据

临床数据对比图表

总结与推荐

医保与经济性

临床疗效指标解读

关键临床数据

1

来那度胺(Lenalidomide)

1.‌适应症‌：新诊断MM、复发/难治性MM（RRMM）、维持治疗，常与地塞米松、蛋白酶体抑制剂联用。

2.关键数据：

·ORR/PFS‌：联合伊沙佐米和地塞米松的III期研究（C16010）显示，ORR达70.5%，中位PFS为20.6个月（对照组ORR 54.3%，PFS 14.7个月）。

中位OS：38个月（RRMM/RD）

3.‌耐药时间‌：

耐药时间通常为4-6个月，但个体差异大，可能与基因突变（如CRBN、IKZF1/3）或微环境适应性相关。复发患者的中位无治疗间隔随复发次数增加逐渐缩短。

4.‌安全性‌：常见血液学毒性（如中性粒细胞减少）和感染风险，骨髓抑制（贫血、血小板减少）、血栓、皮疹，需定期监测血常规。

2

‌泊马度胺(Pomalidomide)

1.‌适应症‌：复发/难治性MM，多用于后线治疗，来那度胺和硼替佐米耐药的RRMM。

2.关键数据：

‌ORR/PFS‌：联合地塞米松的临床试验中，ORR约35%-68%（RRMM/Pd方案），中位PFS约4个月。

中位OS：11.9-15个月（RRMM/Pd）。

3.‌耐药时间‌：耐药时间较来那度胺更长（约6-12个月），但对高危细胞遗传学异常患者效果有限。

4.‌安全性‌：血液学毒性较来那度胺轻，但需注意深静脉血栓风险，骨髓抑制、感染、疲劳。

3

沙利度胺(Thalidomide)

1.‌适应症‌：新诊断或复发MM，常作为基础联合用药。

2.关键数据：‌

ORR/PFS‌：30%-50%（RRMM/TD方案），但长期使用PFS优势有限，易耐药。

3.‌耐药时间‌：耐药较快（3-6个月），常因直接靶点失效或微环境保护机制激活导致。

4.‌安全性‌：神经毒性（如周围神经病变）和嗜睡风险显著，禁用于妊娠女性‌。

4

伊沙佐米(Ixazomib)

1.‌适应症‌：至少接受过一线治疗的复发/难治性MM，需联合来那度胺和地塞米松。

2.关键数据：‌ORR/PFS‌：全球关键研究显示，联合方案ORR显著优于对照组（70.5% vs 54.3%），中位PFS延长至20.6个月。

3.‌耐药时间‌：中位缓解持续时间约10-12个月，复发后生存时间缩短。

4.‌安全性‌：需监测心脏毒性（QT间期延长）和胃肠道反应（恶心、腹泻）、骨髓抑制。

5

帕比司他(Panobinostat)

1.‌适应症‌：组蛋白脱乙酰酶抑制剂，硼替佐米耐药的RRMM（联合硼替佐米），用于三线及以上治疗，国内暂未批准用于MM。

2.‌关键数据‌：

ORR：66%-76%（RRMM/联合硼替佐米），但胃肠道和血小板减少副作用显著。

3.‌耐药时间‌：耐药机制尚不明确，可能与表观遗传调控逃逸或药物代谢相关。

3.‌耐药时间‌：耐药机制尚不明确，可能与表观遗传调控逃逸或药物代谢相关。

4.安全性：疲劳、胃肠道反应、发热。

6

塞利尼索(Selinexor)

1.‌适应症‌：RRMM（联合地塞米松），用于四线及以上治疗，尤其对蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂耐药者。

2.‌关键数据‌：

ORR：25%-30%（RRMM/Xd方案）

3.‌耐药时间‌：耐药机制尚不明确，可能与表观遗传调控逃逸或药物代谢相关。

4.安全性：血小板减少、疲劳，胃肠道反应（恶心）、体重下降，需对症支持治疗‌。

临床数据对比

MM靶向药关键临床数据总结对比

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总结与推荐

1.一线治疗：VRd方案(需注射硼替佐米)或IRd方案(全口服)，优先选择来那度胺（联合地塞米松或硼替佐米），兼顾疗效与经济性。

2.耐药患者：泊马度胺（对来那度胺/硼替佐米耐药者）或伊沙佐米（蛋白酶体抑制剂耐药者）。

3.末线治疗(复发/难治患者)：塞利尼索或帕比司他（生存获益）。

4.联合用药方案示例:

(1)VRd方案：硼替佐米(注射) + 来那度胺 + 地塞米松(口服)。

(2)IRd方案：伊沙佐米(口服) + 来那度胺 + 地塞米松。

(3)KRd方案：卡非佐米(注射) + 来那度胺 + 地塞米松。

医保与经济性(2025年)

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来那度胺：已纳入国家医保。

泊马度胺：已纳入国家医保。

‌‌沙利度胺：已纳入国家医保。

伊沙佐米：已纳入国家医保。

帕比司他：中国暂未上市。

塞利尼索：已纳入国家医保。

【来那度胺】

原研药：国家集采未中标。

来那度胺Lenalidomide(中国新基Celgene),10mg*21片,12600元/盒(比价600元/片)；

国产仿制药：国家集采均中标，已纳入医保。

(1)来那度胺Lenalidomide(中国齐鲁制药),25mg*21粒,315元/盒(比价15元/粒)；

(2)来那度胺Lenalidomide(中国常州制药),25mg*21粒,132.52元/盒(比价6.31元/粒)；

(3)来那度胺Lenalidomide(中国扬子江药业),25mg*21粒,158元/盒(比价7.52元/粒)；

(4)来那度胺Lenalidomide(中国江苏豪森),25mg*21粒,187.9元/盒(比价8.95元/粒)；

(5)来那度胺Lenalidomide(中国北京双鹭),25mg*21粒,286.66元/盒(比价13.65元/粒)；

(6)来那度胺Lenalidomide(中国四川美大康华康),25mg*21粒,373元/盒(比价17.76元/粒)；

(7)来那度胺Lenalidomide(中国正大天晴),25mg*21粒,388元/盒(比价18.48元/粒)；

境外仿制药价格：

(1)来那度胺Lenalidomide(印度纳科NATCO),10mg*30片,950元/盒(比价31.67元/片)；

(2)来那度胺Lenalidomide(印度纳科NATCO),25mg*30片,1500元/盒(比价50元/片)；

经济性建议：推荐使用国产仿制药。

【泊马度胺】

国产仿制药价格：已纳入医保。

(1)泊马度胺Pomalidomide(中国齐鲁),4mg*21片,4800元/盒(比价228.57元/片)，月用量21片，医保报销后月自付960元-1440元(按自付比例20%-30%)；

(2)泊马度胺Pomalidomide(中国正大天晴),4mg*21片,3820元/盒(比价181.9元/片)，月用量21片，医保报销后月自付764元-1146元(按自付比例20%-30%)；

医保适应症限：既往接受过至少两种治疗(包括来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂)，且在最后一次治疗期间或治疗结束后60天内发生疾病进展的成年多发性骨髓瘤患者。

境外仿制药价格：

(1)印度纳科NATCO,2mg*21片,1100元/盒(可比单价52.38元/片)，自费；

(2)印度纳科NATCO,4mg*21片,1600元/盒(可比单价76.19元/片)，自费；

经济性建议：如果符合医保适应症条件，优先使用医保药；如果不符合或考虑长期用药的经济可及性，推荐使用仿制药。

【沙利度胺】

国产药价格：已纳入医保。

沙利度胺Thalidomide(中国常州制药),25mg*20片,41.48元/盒(比价2.07元/片)；

境外仿制药价格：无仿制药；

经济性建议：推荐使用医保药。

【伊沙佐米】

医保价格：

伊沙佐米Ixazomib(中国Haupt),4mg*3粒,2650元/盒(比价883元/粒)；

医保适应症限：治疗已接受过至少一种既往治疗的多发性骨髓瘤成人患者。

境外仿制药价格：伊沙佐米Ixazomib(老挝卢修斯LUCIUS),4mg*3粒,960元/盒(比价320元/粒)；

经济性建议：如果符合医保适应症条件，优先使用医保药；如果不符合或考虑长期用药的经济可及性，推荐使用仿制药。

【帕比司他】

中国暂未上市。

原研药价格：

帕比司他Panobinostat(美国诺华Novartis),20mg*6粒,46200元/盒(比价7700元/粒)；

仿制药价格：暂时没有仿制药。

经济性建议：不推荐。

【塞利尼索】

医保价格：

(1)塞利尼索Selinexor(中国德琪),20mg*12片,4950元/盒(比价412.5元/片)，医保报销后自付每片82.5元-123.75元/片(按自付比例20%-30%)；

(2)塞利尼索Selinexor(中国德琪),20mg*16片,6200元/盒(比价387.5元/片)，医保报销后自付每片77.5元-116.25元/片(按自付比例20%-30%)；

医保适应症限：

1.既往接受过治疗且对至少一种蛋白酶体抑制剂，一种免疫调节剂以及一种抗CD38单抗难治的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者；

2.既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)成人患者。

3.谈判药品协议期：2025年1月1日至2025年12月31日

境外仿制药价格：塞利尼索Selinexor(老挝卢修斯LUCIUS),20mg*32片,3500元/盒(比价109.37元/片)；

经济性建议：如果符合医保适应症条件，优先使用医保药；如果不符合或考虑长期用药的经济可及性，推荐使用仿制药。

临床疗效指标解读

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肿瘤治疗疗效评估主要指标解读如下：

CR（完全缓解）

所有可见肿瘤病灶完全消失，无病理性淋巴结（短轴<10mm），且肿瘤标志物恢复正常，需维持至少4周。

PR（部分缓解）

靶病灶直径总和缩小≥30%（对比基线），无新发病灶或非靶病灶进展，需维持超过1个月。

SD（疾病稳定）

肿瘤缩小未达PR标准或增大未达PD标准，病情无明显变化，部分患者可长期带瘤生存。

PD（疾病进展）

靶病灶直径总和增加≥20%（绝对值≥5mm）或出现新病灶，标志物显著升高。

ORR（客观缓解率）

通常肿瘤体积缩小达到30%并能维持4周以上的患者比例，达到CR或PR的患者比例，反映药物短期缩瘤能力，ORR=CR+PR‌

DCR（疾病控制率）

达到CR、PR或SD的患者比例，综合评估肿瘤控制效果，DCR=CR+PR+SD

OS（总生存期）

从治疗开始至因任何原因死亡的时间，即患者通过治疗活了多久，直接反映患者生存获益，是抗肿瘤药物临床验证的“金标准”。

PFS（无进展生存期）

从治疗开始至肿瘤进展或死亡的时间，评估药物对肿瘤生长的抑制作用。一般PFS越长，意味着患者有质量的生存时间越长，活得越好。

mPFS（中位无进展生存期）

50%的患者未出现肿瘤进展或死亡的生存时间，临床上常常以中位PFS来表示。举例：50%的患者无进展生存时间是5个月，即中位PFS为5个月。

DFS（无病生存期）

从根治性治疗（如手术）至肿瘤复发或死亡的时间，通常用于根治术后或放疗后辅助治疗的效果。

五年生存率‌：

肿瘤确诊后经过各种综合治疗后，生存5年以上的比例。如果癌症患者经手术治疗能生存5年以上，即可认为肿瘤被治愈的可能性为90%。此外，也有用一年、两年、三年和十年生存率表示疗效的。用于评价肿瘤长期预后。