AML-急性髓系白血病靶向药疗效对比(吉瑞替尼/米哚妥林/奎扎替尼/艾伏尼布/维奈克拉/格拉吉布/恩西地平/阿扎胞苷)

如需购买请加微信：zhikang161218，备用微信：zhikang1218

AML-急性髓系白血病靶向药疗效对比(吉瑞替尼/米哚妥林/奎扎替尼/艾伏尼布/维奈克拉/格拉吉布/恩西地平/阿扎胞苷)

急性髓系白血病(AML)口服靶向药清单：

FLT3抑制剂：

吉瑞替尼 Gilteritinib

米哚妥林 Midostaurin

奎扎替尼 Quizartinib

IDH1/IDH2抑制剂:

艾伏尼布 Ivosidenib

恩西地平 Enasidenib

BCL-2抑制剂:

维奈克拉 Venetoclax

hedgehog通路抑制剂:

格拉吉布(格拉斯吉布) Glasdegib

联合治疗常用口服药物:

阿扎胞苷 Azacitidine(口服剂型)

目录

各药关键临床数据

临床数据对比图表

总结与推荐

医保与经济性

临床疗效指标解读

关键临床数据

1

吉瑞替尼 Gilteritinib

1.适应症：

复发/难治性（R/R）FLT3突变AML

2.疗效数据：

OS：单药治疗中位OS为9.3个月(vs 化疗组5.6个月，HR=0.64)；亚洲人群中位OS达9.0个月(vs 化疗组4.7个月)。

ORR：复合完全缓解（CRc）率50.0%，CR率21.1%。

PFS：中位EFS 2.8个月（vs 化疗组0.7个月）。

3.耐药时间：耐药突变（如FLT3-F691L）可能在治疗6-12个月后出现。

4.安全性：常见血小板减少(22.8%)、贫血(40.7%)、发热性中性粒细胞减少(45.9%)，严重不良反应发生率低于化疗。

5.联合治疗：

联合方案：与阿扎胞苷联用可提升CR率至75%，与维奈托克联用CR率达82%。

维持治疗：移植后使用吉瑞替尼可将2年复发率从58%降至28%。

一线治疗探索：虽LACEWING研究未达OS终点，但联合化疗的CR率仍达71.1%，提示潜在应用价值。

2

米哚妥林 Midostaurin

1.适应症：

新诊断FLT3突变AML（联合化疗）

2.疗效数据：

OS：联合化疗中位OS 74.7个月（vs 安慰剂组25.6个月，HR=0.78）。

ORR：未明确，但显著延长无事件生存期（EFS）。

3.耐药时间：耐药机制包括FLT3突变扩增及继发基因突变。

4.安全性：常见发热性中性粒细胞减少（34.2%）、血小板减少（20.5%）。

3

奎扎替尼 Quizartinib

1.适应症：新诊断或R/R FLT3-ITD+ AML

2.疗效数据：

OS：新诊断患者中位OS 31.9个月（vs 化疗组15.1个月，HR=0.776）。

ORR：R/R AML中CRc率48%，CR率27%。

3.耐药时间：耐药突变（如FLT3-D835Y）可能在治疗6个月后出现。

4.安全性：常见血小板减少（28.2%）、中性粒细胞减少（16.4%）。

4

艾伏尼布 Ivosidenib

1.适应症：

IDH1突变AML（新诊断或R/R）

2.疗效数据：

OS：联合阿扎胞苷治疗新诊断患者中位OS达29.3个月（vs 安慰剂组7.9个月，HR=0.42）。

ORR：CR率47.2%，ORR 62.5%。

3.耐药时间：耐药机制包括IDH1突变逃逸及克隆演化。

4.安全性：分化综合征（14.1%）、QT间期延长（9.9%）。

5

恩西地平 Enasidenib

1.适应症：IDH2突变R/R AML

2.疗效数据：

OS：单药治疗中位OS 9.3个月（CR组19.7个月）。

ORR：CR率21.6%，ORR 40.3%。

3.耐药时间：耐药突变（如IDH2-R140Q）可能在6-12个月后出现。

4.安全性：分化综合征（10%）、疲劳（20%）。

6

维奈克拉 Venetoclax

1.适应症：BCL-2高表达AML（联合化疗或低剂量阿糖胞苷）

2.疗效数据：

OS：联合FLAG-IDA方案中位OS未达（vs 化疗组24.7个月）。

ORR：CR率91%（联合DA方案）。

3.耐药时间：耐药机制包括BCL-2突变及克隆演化。

4.安全性：中性粒细胞减少（34.7%）、肿瘤溶解综合征（罕见）。

7

格拉吉布(格拉斯吉布) Glasdegib

1.适应症：

新诊断不适合化疗的AML（联合LDAC）

2.疗效数据：

OS：中位OS 8.8个月（vs LDAC组4.9个月，HR=0.51）。

ORR：CR率17%。

3.耐药时间：耐药机制不明确，但疗效有限。

4.安全性：皮疹（30%）、肌痛（20%）。

临床数据对比

治疗AML靶向药关键临床数据总结对比

图片

‌

总结与推荐

疗效优先级：艾伏尼布（IDH1）和吉瑞替尼（FLT3）在联合化疗中OS显著延长，维奈克拉（BCL-2）在年轻患者中缓解率突出。

安全性：艾伏尼布和吉瑞替尼需警惕分化综合征及血液学毒性；维奈克拉需监测肿瘤溶解综合征。

耐药管理：需动态监测基因突变，联合治疗可延缓耐药。

医保与经济性(2025年)

‌

‌吉瑞替尼：中国已上市，未纳入医保。

米哚妥林：中国未上市。

‌奎扎替尼：中国未上市。

艾伏尼布：中国已上市，未纳入医保。

恩西地平：中国未上市。

维奈克拉：中国已上市，已经纳入国家医保，乙类，自付比例20%-30%。

格拉吉布(格拉斯吉布)：中国未上市。

【吉瑞替尼】

原研药价格：

吉瑞替尼Gilteritinib(中国安斯泰来Astellas),40mg*42片,25000元/盒(比价595元/片)，月用量90片，月自付53550元。

仿制药价格：

吉瑞替尼Gilteritinib(老挝卢修斯LUCIUS),40mg*90片,4500元/盒(比价50元/片)，月用量90片，月自付4500元。

经济性建议：优先推荐使用仿制药。

【米哚妥林】

原研药价格：

(1)米哚妥林Midostaurin(美国诺华Novartis),25mg*28粒,58800元/盒(比价2100元/粒)；

(2)米哚妥林Midostaurin(印度诺华Novartis),25mg*112粒,32200元/盒(比价287.5元/粒)；

仿制药价格：米哚妥林Midostaurin(印度普拉卡什BDR),25mg*28粒,6500元/盒(比价232.1元/粒)；

经济性建议：优先推荐使用仿制药。

【奎扎替尼】

原研药价格：

(1)奎扎替尼quizartinib(日本第一三共Daiichi Sankyo),17.7mg*10片,14000元/盒(比价1400元/片)；

(2)奎扎替尼quizartinib(日本第一三共Daiichi Sankyo),26.5mg*10片,19500元/盒(比价1950元/片)；

仿制药价格：

(1)奎扎替尼quizartinib(老挝卢修斯LUCIUS),17.7mg*14片,2300元/盒(比价164.3元/片)；

(2)奎扎替尼quizartinib(老挝卢修斯LUCIUS),26.5mg*14片,2800元/盒(比价200元/片)；

经济性建议：优先推荐使用仿制药。

【艾伏尼布】

原研药价格：

艾伏尼布Ivosidenib(中国施维雅&基石),250mg*60片,35880元/盒(比价598元/片)，月用量60片；

仿制药价格：

艾伏尼布Ivosidenib(老挝卢修斯LUCIUS),250mg*60片,8500元/盒(比价141.67元/片)，月用量60片；

经济性建议：优先推荐使用仿制药。

【恩西地平】

原研药价格：

恩西地平Enasidenib(美国新基Celgene),100mg*30片,310620元/盒(比价10354元/片)；

仿制药价格：恩西地平Enasidenib(老挝卢修斯LUCIUS),50mg*30片,2500元/盒(比价83.33元/片)，月用量60片，月自付5000元。

经济性建议：优先推荐使用仿制药。

【维奈克拉】

医保价格：

(1)维奈克拉Venetoclax(中国艾伯维AbbVie),10mg*14片,282.24元/盒(比价20.16元/片)；

(2)维奈克拉Venetoclax(中国艾伯维AbbVie),50mg*7片,483.84元/盒(比价69.12元/片)；

(3)维奈克拉Venetoclax(中国艾伯维AbbVie),100mg*14片,1645元/盒(比价117.5元/片)，月用量120片14100元，医保报销后月自付2820元-4230元(按自付比例20%-30%)。

医保适应症：

限成人急性髓系白血病患者。谈判药品协议期：2025年1月1日至2026年12月31日

仿制药价格：维奈克拉Venetoclax(老挝卢修斯LUCIUS),100mg*120片,3500元/盒(比价29.17元/片)，月用量120片，月自付3500元。

经济性建议：如符合医保条件优先使用医保药，如不符合或考虑长期用药的经济性，推荐使用仿制药。

【格拉吉布】

原研药价格：

格拉吉布(格拉斯吉布)Glasdegib(美国辉瑞Pfizer),100mg*30片,165000元/盒(比价5500元/片)；

仿制药价格：暂时没有仿制药。

经济性建议：不推荐。

【阿扎胞苷片】

原研药价格：

阿扎胞苷片Azacitidine(美国百时美施贵宝BMS),300mg*14片,219800元/盒(比价15700元/片)；

仿制药价格：阿扎胞苷片Azacitidine(孟加拉珠峰Everest),300mg*14片,2200元/盒(比价157.14元/片)；

经济性建议：优先推荐使用仿制药。

临床疗效指标解读

‌

图片

肿瘤治疗疗效评估主要指标解读如下：

CR（完全缓解）

所有可见肿瘤病灶完全消失，无病理性淋巴结（短轴<10mm），且肿瘤标志物恢复正常，需维持至少4周。

PR（部分缓解）

靶病灶直径总和缩小≥30%（对比基线），无新发病灶或非靶病灶进展，需维持超过1个月。

SD（疾病稳定）

肿瘤缩小未达PR标准或增大未达PD标准，病情无明显变化，部分患者可长期带瘤生存。

PD（疾病进展）

靶病灶直径总和增加≥20%（绝对值≥5mm）或出现新病灶，标志物显著升高。

ORR（客观缓解率）

通常肿瘤体积缩小达到30%并能维持4周以上的患者比例，达到CR或PR的患者比例，反映药物短期缩瘤能力，ORR=CR+PR‌

DCR（疾病控制率）

达到CR、PR或SD的患者比例，综合评估肿瘤控制效果，DCR=CR+PR+SD

OS（总生存期）

从治疗开始至因任何原因死亡的时间，即患者通过治疗活了多久，直接反映患者生存获益，是抗肿瘤药物临床验证的“金标准”。

PFS（无进展生存期）

从治疗开始至肿瘤进展或死亡的时间，评估药物对肿瘤生长的抑制作用。一般PFS越长，意味着患者有质量的生存时间越长，活得越好。

mPFS（中位无进展生存期）

50%的患者未出现肿瘤进展或死亡的生存时间，临床上常常以中位PFS来表示。举例：50%的患者无进展生存时间是5个月，即中位PFS为5个月。

DFS（无病生存期）

从根治性治疗（如手术）至肿瘤复发或死亡的时间，通常用于根治术后或放疗后辅助治疗的效果。

五年生存率‌：

肿瘤确诊后经过各种综合治疗后，生存5年以上的比例。如果癌症患者经手术治疗能生存5年以上，即可认为肿瘤被治愈的可能性为90%。此外，也有用一年、两年、三年和十年生存率表示疗效的。用于评价肿瘤长期预后。