Kalydeco（ivacaftor）：深入解读说明书,功效及作用。

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Kalydeco 由 Vertex Pharms 研发，自 2012 年首次在美国获批以来，已在包括美国、欧盟在内的 30 多个国家上市，为囊性纤维化患者带来了福音。然而，目前该药物尚未在国内上市。

囊性纤维化是一种由 CFTR 基因突变引起的严重疾病，患者的 CFTR 蛋白功能异常，导致一系列临床症状。Kalydeco 作为一种 CFTR 增效剂，致力于纠正 CFTR 蛋白的功能缺陷，从而改善患者的症状和生活质量。

一、药品名称及信息

1. 药品称呼：

• 通用名称：Kalydeco。

• 商品名称：KALYDECO。

• 英文名称：ivacaftor。

• 全部名称：Kalydeco、ivacaftor。

2. 剂型和规格：

• 片剂：150mg，淡蓝色，薄膜包衣，胶囊形片剂，一面凹刻 “V 150” 字样，另一面没有刻字。

• 口服颗粒：5.8mg、13.4mg、25mg、50mg 或 75mg，白色至类白色颗粒，单位剂量包装。

二、特殊人群用药

1. 妊娠：关于 Kalydeco 用于妊娠女性的临床试验和上市后报告的人体数据有限且不完整。动物生殖研究中，在一定剂量下未产生致畸性或对胎仔发育的不良反应。

2. 哺乳：尚无关于人乳汁中是否存在 ivacaftor、对母乳喂养婴儿的影响或对乳汁生成影响的信息。

3. 儿童用药：已在 1 个月至 17 岁 CFTR 基因中至少有一种突变对 ivacaftor 增强有反应的儿童患者中确定了安全性和有效性，但尚未确定在 1 个月以下 CF 儿科患者中的安全性和有效性。

4. 老年患者用药：CF 主要是儿童和年轻成人的疾病，临床试验未纳入足够数量的 65 岁及以上患者，无法确定其反应是否与年轻患者不同。

5. 肝损害：

• 轻度肝损害（Child-Pugh A 级）：≥6 个月患者无需调整剂量。

• 中度肝损伤（Child-Pugh B 级）：建议≥6 个月的患者降低剂量。

• 重度肝损害（Child-Pugh C 级）：尚未在重度肝损害患者中进行研究，但预计暴露量高于中度肝损害患者，应谨慎使用降低后的剂量。不建议 1 个月至 <6 个月的任何水平肝损害患者接受 Kalydeco 治疗。

6. 肾损害：尚未在轻度、中度或重度肾损害患者或终末期肾病患者中研究。轻度至中度肾损害患者无需调整剂量；重度肾损害或终末期肾病患者应谨慎使用。

三、药物相互作用

1. 其他药物影响 ivacaftor 的可能性：

• 强效 CYP3A 抑制剂（如酮康唑、伊曲康唑等）联合给药显著增加 ivacaftor 的暴露量，建议合并使用强效 CYP3A 抑制剂的 6 个月及以上患者减少 Kalydeco 剂量，不建议 6 月龄以下患者使用。

• 中度 CYP3A 抑制剂（如氟康唑和红霉素）联合给药使 ivacaftor 的暴露量增加，对于合并使用 CYP3A 中度抑制剂的 6 个月及以上患者，建议降低 Kalydeco 剂量，不建议 6 月龄以下患者使用。

• Kalydeco 与葡萄柚汁联合给药可能增加 ivacaftor 的暴露量，治疗期间应避免食用含葡萄柚的食物或饮料。

• CYP3A 抑制剂：

• CYP3A 诱导剂：与强效 CYP3A 诱导剂利福平联合给药使 ivacaftor 暴露量显著降低，不建议与强效 CYP3A 诱导剂合用。

• 环丙沙星：与环丙沙星联合给药对 ivacaftor 的暴露量无影响。

2. ivacaftor 影响其他药物的可能性：

• CYP2C9 底物：可能抑制 CYP2C9，与华法林联合给药期间应监测国际标准化比值（INR），与格列美脲和格列吡嗪合用时应慎用。

• CYP3A 和 / 或 P-gp 底物：可能抑制 CYP3A 和 P-gp，与敏感的 CYP3A 和 / 或 P-gp 底物（如地高辛、环孢素和他克莫司）联合给药时，建议谨慎并进行适当监测。

四、药物过量
对于 Kalydeco 过量，无特定解毒剂可用。治疗包括一般支持性措施，如监测生命体征和观察患者的临床状态。

五、成分与性状
主要成分为 ivacaftor，是一种白色至类白色粉末。

六、贮存方法
储存于 20℃ - 25℃环境下；允许偏移至 15℃ - 30℃。

七、生产厂家
Vertex Pharms。