Emicizumab 预防在患有严重血友病 A 的婴儿中显示出疗效

如需购买请加微信：zhikang161218，备用微信：zhikang1218

根据发表在《血液》杂志上的 3b 期 HAVEN 7 试验的主要结果，每 2 周接受一次 emicizumab 治疗的严重血友病 A （HA） 婴儿出血率低，52 周内无颅内出血。

这项多中心、开放标签试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04431726）治疗了 55 名 12 个月或以下的婴儿，每 2 周服用 3 mg/kg 的 emicizumab，持续 52 周;目前正在进行为期7年的随访。主要疗效终点包括年化出血率（ABR），以及所有治疗、自发性和治疗的创伤性关节出血。安全终点包括所有不良事件（AE）、血栓栓塞事件、血栓性微血管病和免疫原性。

在基线时，知情同意的中位年龄为 4.0 个月（范围为 9 天至 11 个月 30 天），45.5% 的患者年龄小于 3 个月。中位体重为7.1公斤。有 65.5% 的患者在首次服用 emicizumab 之前至少有 1 次出血，其中 32.5% 为自发性出血，24.7% 为创伤性出血，42.9% 为程序性/手术性出血。

所有出血的总体基于模型的 ABR 为 2.0，其中治疗出血的 ABR 为 0.4，治疗的自发性出血为 0，治疗的关节出血为 0。

有 16.4% 的患者没有经历过治疗或未经治疗的出血，54.5% 的患者没有经历过治疗的出血。所有患者均未出现治疗过的自发性出血，94.5%的患者未出现治疗过的关节出血。

最常见的出血类型是创伤性出血，占出血的89.9%。8.7%的出血是自发性的，3.4%是程序性/手术性的。所有治疗的出血都是创伤性的。

16.4% 的患者发生治疗相关 AE，其中 29.1% 为严重。全身超敏反应/过敏性/过敏样反应1例。没有关于抗emicizumab抗体的报道，2例患者出现了因子VIII抑制剂。

研究人员在报告中总结说：“对HAVEN 7的初步分析表明，在目前批准的剂量下，emicizumab在患有严重HA的婴儿中是有效的，并且耐受性良好，没有因子VIII抑制剂。

"印孟康海外药品代购网”发掘国际肿瘤药、抗癌靶向药新药动态，为国内上海、北京、深圳、广州、杭州、合肥、天津、成都、武汉、苏州、南京、福州、济南、郑州、长春、东莞、青岛、石家庄、大连、山西等国内城市癌症肿瘤患者提供全球已上市印度仿制药、孟加拉仿制药、老挝仿制药、土耳其药、日本处方药的代购和价格咨询服务，更多问题，请咨询海外药品代购网医疗顾问，微信zhikang161218