吉列替尼/吉瑞替尼(GILTERITINIB)治疗急性髓系白血病的效果好不好？

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吉列替尼（Midostaurin）是一种口服的多激酶抑制剂，主要用于治疗急性髓系白血病（AML）和某些类型的胃肠道间质瘤（GIST）。吉列替尼的工作原理是通过抑制多种激酶的活性来发挥作用，包括FLT3、PDGFR、KIT等。这些激酶在细胞信号传导中扮演着重要角色，而吉列替尼通过抑制它们的活性，可以阻断癌细胞的增殖和存活信号通路，从而抑制肿瘤的生长和扩散。

吉列替尼

　　吉列替尼是一种针对FLT3突变的抑制剂，FLT3是一种在急性髓系白血病中常见的基因突变。FLT3突变会导致细胞过度增殖，进而引发白血病。吉列替尼通过抑制FLT3的活性，能够有效地阻断癌细胞的增殖，从而达到治疗急性髓系白血病的效果。

　　FLT3抑制剂吉瑞替尼在R/R AML领域的突破备受关注。一项国际、多中心、开放性Ⅲ期ADMIRAL研究显示，与挽救性化疗相比，吉列替尼单药治疗在FLT3突变R/R AML治疗中缓解率获益（完全缓解和伴部分血液学恢复的完全缓解率，34.0%vs 15.3%）和远期生存获益（中位总生存，9.3个月vs 5.6个月，p＜0.001）更为显著。吉瑞替尼组预估1年、2年、3年的生存率分别为36.6%、20.6%和15.8%，均高于补救性化疗（SC）组。ADMIRAL试验中的R/R FLT3突变的AML患者能从长期使用吉瑞替尼治疗中获益，并且可以持续改善患者的生存率。

　　FLT3突变的AML患者能从长期使用吉列替尼治疗中获益，并且可以持续改善患者的生存率。持续吉瑞替尼治疗和HSCT后吉瑞替尼维持治疗均可获得持续缓解，并且吉瑞替尼与其他AML新疗法，如BCL-2抑制剂维奈克拉等，治疗靶点不同，在不同的AML亚型疾病中共同为患者带来治疗改变，将来也可以作为联合用药方案扩大AML患者受益群体。

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