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阿伐曲泊帕作为第二代、每日一次的口服促血小板生成素受体激动剂,其主要作用机制是模拟血小板生成素(TPO)的生物学效应,激活血小板生成素受体(TPO-R),从而刺激骨髓中的巨核细胞增殖与分化,增加血小板的生成。与传统的促血小板生成类药物相比,阿伐曲泊帕属于小分子非肽类,不会与内源性TPO产生序列同源性和免疫原性,无抗体生成风险,且具有叠加升血小板效应,使得血小板计数更加持久地维持在安全水平,潜在血栓风险也相对较低。
在治疗慢性肝病相关血小板减少症中的应用
慢性肝病患者由于肝功能受损,常导致血小板减少,进而增加出血的风险。特别是在进行有创性检查或手术前,血小板计数的不足会严重影响手术的安全性和患者的康复过程。阿伐曲泊帕的出现为这类患者提供了新的治疗选择。
适应症与用法用量
阿伐曲泊帕已被NMPA批准用于择期行诊断性操作或手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者。用法用量方面,患者应与食物同服,每日一次,连续口服5天。在择期行有创性检查或手术前10至13天开始服用。根据患者的血小板计数选择合适的剂量:
血小板计数<40×10^9/L的患者,推荐剂量为60mg/d,口服5天;
血小板计数在40~<50×10^9/L之间的患者,推荐剂量为40mg/d,口服5天。
疗效与安全性
研究表明,服用阿伐曲泊帕后,血小板计数通常在第3至5天内开始增加,并在第10至13天达到峰值,然后逐渐下降,在第35天左右恢复到基线水平。因此,阿伐曲泊帕的升血小板效果是短期的,主要用于提高择期行操作或手术的安全性,而不是长期维持血小板水平。
在临床试验中,阿伐曲泊帕对于非脾肿大和脾肿大肝病相关血小板减少症患者均表现出显著的疗效。然而,对于脾肿大特别是巨脾患者,按标准疗程服用获得应答的比例可能较低,为达到操作或手术对血小板计数的要求,可能需要延长服用疗程。
不良反应与注意事项
阿伐曲泊帕在使用过程中可能会出现一些不良反应,如发热、腹痛、恶心、头痛、疲劳和外周性水肿等,但大多数不良反应较轻且可耐受。值得注意的是,已知血栓栓塞危险因素的患者在接受阿伐曲泊帕治疗时,血栓形成的风险可能增加。因此,在用药期间,需要密切监测患者的血小板计数和临床症状,以确保药物的安全性和有效性。点击扩展阅读:苏可欣/阿伐曲泊帕(DOPTELET)治疗慢性免疫性血小板减少症的功效怎么样?
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