维莫德吉(VISMODEGIB/ERIVEDGE)治疗转移性皮肤基底细胞癌的患者的效果怎样？

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　　维莫德吉是第一个获得美国食品和药物管理局（FDA）批准的Hedgehog信号通路靶向剂。它通过特异性地抑制Hedgehog信号通路，从而阻断基底细胞癌细胞的增殖和扩散。在细胞分子水平上，维莫德吉能选择性地与致癌位点结合，使基底肿瘤细胞特异性死亡。这种靶向治疗方式相比传统的手术、放疗和化学治疗，具有更高的精准性和更低的副作用。

　　临床试验结果

　　多项临床试验已经证实了维莫德吉在治疗转移性基底细胞瘤中的显著疗效。一项大型多中心临床试验评估了维莫德吉的安全性和有效性，纳入了96例有局部晚期或转移性皮肤基底细胞癌的患者。结果显示，在接受维莫德吉治疗的转移性基底细胞癌患者中，部分缓解率为30%-48.5%，且中位缓解持续时间为14.8个月。对于不适合手术的局部晚期基底细胞癌患者，其完全加部分缓解率达到了43%-60.3%，中位缓解持续时间更是延长至26.2个月。

　　另一项研究也显示，维莫德吉在局部进行性基底细胞癌和转移性基底细胞癌患者中的客观应答率分别为43%和33%，中值应答时间为7.6个月。这些结果表明，维莫德吉在治疗转移性基底细胞瘤方面具有良好的疗效和持久的缓解时间。

　　安全性与副作用

　　尽管维莫德吉在治疗基底细胞癌中表现出色，但其副作用仍需关注。常见的副作用包括头痛、恶心、腹泻等轻度胃肠道反应。这些反应通常可以通过减少剂量或暂停药物使用来缓解。然而，维莫德吉也可能导致严重的副作用，如肝损伤和骨髓抑制等。因此，在使用维莫德吉进行治疗前，需要进行全面的身体检查，以确保患者的身体状况适合接受治疗。

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