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恩西地平(IDHIFA, Enasidenib)是一种针对急性髓系白血病(AML)患者的靶向治疗药物,特别是那些携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的患者。恩西地平是一种小分子药物,可以口服给药。它高度选择性地结合到突变的IDH2酶的活性位点,通过抑制其催化活性来发挥作用。
恩西地平是异柠檬酸脱氢酶 2 (IDH2) 的小分子抑制剂。恩西地平在体外以比野生型酶低约 40 倍的浓度靶向突变 IDH2 变体 R140Q、R172S 和 R172K。在 IDH2 突变 AML 小鼠异种移植模型中,恩西地平对突变 IDH2 酶的抑制导致 2-羟基戊二酸 (2-HG) 水平降低,并在体外和体内诱导骨髓分化。在 IDH2 突变的 AML 患者的血液样本中,恩西地平降低了 2-HG 水平,减少了母细胞计数,并增加了成熟骨髓细胞的百分比。
在国内,恩西地平目前还没有上市,因此不能享受医保报销。对于需求此药的患者来说,他们需要从海外购买或咨询专业的海外医疗咨询公司。据我们所知,恩西地平的仿制药在海外已有销售,其中包括孟加拉齐斯卡制药和老挝卢修斯制药生产的版本,价格大约是2000多元一盒(30片)。更多关于恩西地平的信息,请向专业的海外医疗咨询公司咨询。
总的来说,恩西地平为IDH2突变的AML患者提供了新的治疗策略,其独特的靶向性和显著的临床效果为这类患者带来了希望。然而,使用过程中也需密切关注患者的反应,确保治疗的安全性和有效性。
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