RET基因重排（融合）抑制剂普拉替尼（普吉华）说明书、适应症、用法用量、副作用及处理，医保报销、上市价格、赠药，仿制药多少钱

普拉替尼基本信息

药品中文名：普拉替尼

药品英文名：Pralsetinib

药品中文商品名：普吉华

药品英文商品名：Gavreto

药品别名：普雷西替尼，帕拉西替尼

规格剂量：100mg*120粒

研发代号：BLU-667

生产厂家：Blueprint Medicines/基石药业

1.本品用于转染重排(RET)基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者的治疗。

2.本品适用于需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌(MTC）成人和12岁及以上儿童患者的治疗，以及需要系统性治疗且放射性碘难治（(如果放射性碘适用)的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者的治疗。

该适应症是基于—项RET基因突变型MTC和RET融合阳性甲状腺癌的研究的结果给予的附条件批准。该适应症的完全批准将取决于正在进行的确证性试验的临床获益。

1、本品的本品应由在抗肿瘤治疗方面富有经验的医生处方使用。

2、患者选择使用本品治疗前必须明确有经充分验证的检测方法检测到RET基因融合(非小细胞肺癌或甲状腺癌）或突变（甲状腺髓样癌)。

3、本品的推荐剂量为400 mg，每日一次，空腹状态下口服（服用本品前至少2小时以及服用本品后至少1小时请勿进食)。

4、持续治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

5、如果漏服本品，应在当天尽快补服。在第二天重新恢复本品的常规日剂量服药计划。

6、若在服用本品后发生呕吐请勿补服额外剂量，但可按计划继续服用下个剂量。

本部分安全性数据来自ARROW 研究，220 例RET 融合阳性转移性非小细胞肺癌患者，中位年龄60 岁，52% 女性，50% 白人，Pralsetinib 400mg 每天一次。

严重不良反应的比例为45% ，最常见(≥2% )的为肺实质病变，肺炎，败血症，尿路感染和发热。5% 的患者发生致命不良反应，其中超过1 例的为肺实质病变3 例和败血症2 例。

15% 的患者因不良反应永久停药，最常见的原因为肺炎(1.8% )，肺实质病变(1.8% )和败血症(1% )。

60% 的患者因不良反应暂停药物，最常见的原因为中性粒细胞减少，肺炎，贫血，高血压，肺实质病变，发热，AST 升高，肌酸激酶升高，乏力，白细胞减少，血小板减少，呕吐，ALT 升高，败血症和呼吸困难。

36% 的患者因不良反应减量，最常见的原因为中性粒细胞减少，贫血，肺炎，乏力，高血压，肺实质病变和白细胞减少。

最常见的不良反应(≥25%)是疲劳、便秘、肌肉骨骼疼痛和高血压。

最常见的3-4级实验室异常(≥2%)为淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、磷酸盐降低、血红蛋白降低、钠减少、钙减少和丙氨酸转氨酶(ALT)升高。

常见不良反应处理建议

1) 高血压

●表现：头痛、头晕、晕厥、视力改变。

●处理：在服药基线测量血压，服用本品后常规每1～2周监测血压。

●注意：

1.未受控制的高血压患者不可服用本品；

2.如有血压升高，请及时告知医生，遵医嘱酌情开始或调整降压治疗；

3.如服用降压药治疗后高血压仍为3级，必须暂停服用本品，当血压降至≤2级时，以降低的剂量重新恢复用药。

2) 肝毒性

●表现：深色尿、疲乏、饱腹感、恶心、胃痛、大便色淡、皮肤或眼睛黄色。

●处理：在服用本品前常规检查肝功能明确基线AST/ALT，服用本品最初3个月每2周监测一次ALT和AST，此后每月监测一次。

●注意：如出现ALT[丙氨酸氨基转移酶]和AST[天门冬氨酸氨基转移酶]等指标升高，请及时告知医生。如AST/ALT升高≥3级，暂停服用并每周检测一次肝功能直至恢复至1级或基线水平；如再次发生≥3级肝脏毒性，则永久停用本品。

3) 骨骼肌肉疼痛

●表现：背痛、肌痛、关节痛、肢体痛、颈痛、胸部骨骼肌肉疼痛、骨痛、肌肉骨骼僵硬、关节炎、脊柱痛等。

●处理：可局部按摩，必要时可口服非甾体类抗炎药缓解。

●注意：如出现疼痛，请及时告知医生。

强CYP3A抑制剂：避免联合用药。

联合P-gp和强CYP3A抑制剂：避免联合用药。如果不能避免联合用药，则应减少GAVRETO的剂量。

强CYP3A诱导剂：避免联合用药。如果不能避免合用，增加GAVRETO的剂量。

☆  孕妇及哺乳期妇女用药：

a.妊娠女性禁用。

b.建议哺乳期女性在服用本品期间及末次服用本品后3周内不要母乳喂养。

c.建议具有生育能力的患者在服用本品期间以及末次服用本品后2周内采取有效的非激素类避孕措施。

☆  儿童用药：尚未确定在RET融合阳性NSCLC儿童患者中的安全性和有效性。

☆  老年用药：与年轻患者相比，老年患者的药代动力学、安全性和有效性未观察到差异。

☆  肝功能损害

对于轻度(总胆红素≤ ULN和AST > ULN或总胆红素> 1至1.5 × ULN和任何AST)、中度(总胆红素> 1.5至3 × ULN和任何AST)或重度(总胆红素> 3 × ULN和任何AST)肝功能损害的患者，无需调整剂量。

间质性肺病（ILD）/肺炎：出现1级或2级反应停止用药直到分解，然后以低剂量恢复用药。因复发性ILD/肺炎而永久停药。3级或4级反应永久停止。

高血压：没控制住高血压的患者不要使用Pralsetinib。在开始GAVRETO之前优化血压。1周后监测血压，此后至少每月监测一次，并根据临床指示。根据严重程度，停用、减少剂量或永久停用Pralsetinib。

肝毒性：在开始使用Pralsetinib前，在前3个月每2周监测一次ALT和AST，此后每月监测一次，并根据临床指示进行监测。根据严重程度，停用、减少剂量或永久停用Pralsetinib。

出血事件：对严重或危及生命的出血患者，永久停止Pralsetinib。

伤口愈合受损的风险：择期手术前至少5天不要使用Pralsetinib。在大手术后至少2周内，在伤口愈合之前，不要用药。伤口愈合并发症缓解后恢复使用Pralsetinib的安全性尚未确定。

胚胎-胎儿毒性：可对胎儿造成伤害。女性生殖潜能对胎儿具有潜在风险，建议使用有效的非激素避孕措施。

2020年12月1日，FDA批准普拉替尼（Pralsetinib）用于治疗需要进行系统性治疗的患有RET突变晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）或需要进行系统性治疗且放射性碘难治的患有RET基因融合阳性的甲状腺癌患者（>=12岁或成年患者）。

2021年3月24日，基石药业对外宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准普拉替尼胶囊上市申请，用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。
根据公开资料显示，该药本次申请的适应症为既往接受过含铂化疗的RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。据悉，普拉替尼是中国首个获批的RET抑制剂。

2022年3月8日，RET抑制剂普拉替尼获得国家药品监督管理局批准，用于治疗系统性治疗的晚期转移性转染重排突变型甲状腺髓样癌成人患者以及十二岁以上儿童患者，同时还可以治疗需要系统性治疗且放射性碘难治晚期转移性RET融合阳性甲状腺癌成人患者以及十二岁以上儿童患者。普拉替尼是国内首款也是唯一获批用于RET突变的RET抑制剂。

2023年6月27日，基石药业选择性RET抑制剂普吉华®（普拉替尼胶囊）扩展适应症获的中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的一线治疗。

医保报销适应症：截止2024年9月8日，未纳入医保报销。目前了解的信息，有望纳入2025年医保目录

规格剂量：100mg*120粒*1瓶

国内售价：60000元/盒，每月治疗费用约6万

赠药援助：买一赠一，再买4送6（具体以厂家公布政策为准）

仿制药价格：老挝大熊制药普拉替尼仿制药已上市，扫码咨询客服