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拉罗替尼是一种口服的TRK(神经营养因子受体酪氨酸激酶)抑制剂,它通过精准地阻断TRK激酶的活性来发挥治疗作用。NTRK基因融合是一种罕见的肿瘤驱动因子,可以导致TRK蛋白的异常激活,进而促进肿瘤的生长和扩散。拉罗替尼正是针对这种异常激活的TRK蛋白,通过抑制其活性来阻断下游信号通路的异常活化,从而控制肿瘤细胞的生长和扩散。
适应症与批准情况
拉罗替尼是全球首个不区分肿瘤来源的广谱靶向药物,也是目前唯一含婴幼儿适应症的NTRK基因融合不限瘤种精准靶向药物。美国FDA于2018年11月26日批准该药用于治疗携带NTRK基因融合的成年和儿童局部晚期或转移性实体瘤(不限癌种)。目前,拉罗替尼已在美国、欧盟及中国等40多个国家和地区获批,商品名为Vitrakvi(中文商品为维泰凯)。
临床效果
拉罗替尼的临床效果堪称惊人。多项临床试验表明,拉罗替尼在治疗多种实体瘤中均表现出高缓解率和持久的疗效。例如,一项发表在《新英格兰医学杂志》的研究显示,拉罗替尼治疗17种肿瘤的有效率高达75%,其中一些晚期患者的病灶甚至完全消失。此外,拉罗替尼还显示出对中枢神经系统转移瘤的有效性,且不良反应多为轻度,毒性可控。
拉罗替尼的显著疗效得到了广泛认可。无论是成人还是儿童,拉罗替尼都为晚期癌症患者带来了显著的生存获益。例如,一位患有罕见恶性肉瘤的三岁女孩,在接受拉罗替尼治疗后,肿瘤迅速缩小,病情稳定;一位16个月大的男孩,在患有恶性程度极高的脑干高级别胶质瘤后,接受拉罗替尼治疗,效果立竿见影。这些案例充分展示了拉罗替尼在治疗携带NTRK基因融合肿瘤中的巨大潜力。
独特优势
拉罗替尼之所以能够在众多靶向药物中脱颖而出,主要得益于其独特的优势:
广谱性:拉罗替尼不区分肿瘤来源,适用于多种携带NTRK基因融合的实体瘤,为患者提供了更多的治疗选择。
高效性:拉罗替尼在治疗中显示出高缓解率和持久的疗效,能够显著改善患者的生存时间和生活质量。
安全性:拉罗替尼的不良反应多为轻度,毒性可控,患者耐受性好。
婴幼儿适应症:拉罗替尼是目前唯一含婴幼儿适应症的NTRK基因融合不限瘤种精准靶向药物,为儿童肿瘤患者带来了新的希望。点击扩展阅读:拉罗替尼/拉克替尼(LAROTRECTINIB/VITRAKVI)专门用于治疗肿瘤中存在神经营养性酪氨酸受体激酶?
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