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厄达替尼(Erdafitinib)是一种口服的泛FGFR(成纤维细胞生长因子受体)抑制剂。FGFR是一个受体酪氨酸激酶家族,其基因突变在不同肿瘤中常见,可以导致肿瘤细胞的生存和增殖。厄达替尼通过特异性地抑制FGFR1~4,阻断下游肿瘤增殖信号转导通路,从而起到抗肿瘤作用。
临床试验与疗效评估
多项临床试验已经证实了厄达替尼在治疗膀胱癌方面的有效性。例如,BLC2001(NCT02365597)是一项多中心、开放标签的2期临床研究,招募了携带有特定FGFR突变(至少有一个FGFR3突变或FGFR2/3融合)的铂类化疗后疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。研究结果显示,厄达替尼治疗的客观缓解率(ORR)达到了40%,其中FGFR3基因突变患者的ORR更是高达49%。此外,中位持续缓解时间(mDOR)为5.6个月,中位无进展生存期(mPFS)为5.5个月,中位总生存期(mOS)为13.8个月。
另一项随机3期研究THOR(NCT03390504)进一步评估了厄达替尼在膀胱癌治疗中的疗效。该研究表明,在转移性尿路上皮癌患者中,厄达替尼组的总生存期(OS)明显提高,无进展生存期(PFS)也较化疗组显著延长。厄达替尼组的客观缓解率(ORR)明显高于化疗组,且安全性良好,副作用相对较小。
厄达替尼的适用人群
厄达替尼主要适用于存在FGFR2或FGFR3基因突变、既往接受过化疗后出现病情进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。对于这类患者,厄达替尼可以作为一线或二线治疗药物,提供新的治疗选择。点击扩展阅读:厄达替尼(BALVERSA/ERDAFITINIB)功效与不良反应
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