玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)治疗肥厚型心肌病的临床效果

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　　玛伐凯泰，是一种口服活性的、选择性心肌肌球蛋白变构调节剂，由美国百时美施贵宝公司研发并生产。2022年4月28日，该药物获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗心功能NYHA II-III级的症状性梗阻性肥厚型心肌病成人患者。随后，该药物也在全球多个国家和地区获得批准，包括中国。

　　玛伐凯泰的治疗机制

　　肥厚型心肌病（HCM）是一种由心肌肌节功能障碍引起的遗传性心脏病，其特征是左心室肥大及动态阻塞左心室流出道（LVOT），导致劳力时呼吸急促和生活质量下降。玛伐凯泰作为一种心肌肌球蛋白抑制剂，能够靶向HCM的核心病理生理机制，减少能够与肌动蛋白有效相互作用的肌球蛋白头的数量，从而降低肌节的过度活动，减少LVOT梗阻，改善心脏充盈压。

　　显著的临床效果

　　多项临床试验和长期随访研究证实了玛伐凯泰在治疗oHCM方面的显著效果。例如，EXPLORER-HCM III期试验是迄今为止在oHCM患者中规模最大的安慰剂对照试验，结果显示玛伐凯泰可显著改善LVOT梗阻，并与运动耐力、症状负担、Valsalva梯度、健康状况和B型钠尿肽（BNP）水平改善相关。此外，EXPLORER-LTE长期扩展研究（MAVA-LTE）的3.5年累积数据分析也显示，患者的超声心动图参数与症状获得持续稳定改善，未观察到新的安全性信号。

　　长期疗效与安全性

　　在长达3.5年的随访中，玛伐凯泰治疗组患者的多项心脏指标均获得持续稳定的改善，包括静息LVOT压差、Valsalva LVOT压差、左心房容积指数和N-末端脑钠肽前体（NT-proBNP）水平。同时，基于NYHA心功能分级和患者报告结局的评估结果，患者的症状与功能能力同样有所改善，其中大部分患者达到NYHA心功能分级I级。这些结果不仅验证了玛伐凯泰的长期疗效，也证明了其良好的安全性。点击扩展阅读：接受迈凡妥/玛伐凯泰(CAMZYOS)治疗的患者他们心脏功能改善主要体现在哪几个方面？

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