FDA预计4款新药将在2024年10月做出批准决定

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处方药使用者费用法案(PDUFA)日期是指美国美国食品药品监督管理局(FDA)设定的审查新药申请(NDA)或生物制剂许可申请(BLA)并做出上市批准最终决定的最后期限。审查的典型周期是药品申请被机构接受后的10个月。对于具有优先审评权的药品，从申请受理之时起，审评期缩短至6个月。

Dasiglucagon治疗先天性高胰岛素血症低血糖症

PDUFA日期：2024年10月8日

先天性高胰岛素血症(CHI)一种罕见的遗传疾病，该疾病以胰岛素过量分泌或不受血糖调控和反复发作的严重低血糖为主要特征，是新生儿期和婴儿早期严重和持续性低血糖的常见原因。

Dasiglucagon(达西格列酮)是一种即用型水溶液形式的胰高血糖素类似物，旨在通过使肝脏将储存的糖释放到血液中来发挥作用。

2021年，Dasiglucagon以商品名Zegalogue在美国上市，且是获批的首个适应症，用于治疗6岁及以上糖尿病成人和儿童的严重低血糖。Zegalogue是第一个也是唯一一个用于治疗6岁及以上儿童和成人糖尿病患者严重低血糖的胰高血糖素类似物。

该药物正在接受先天性高胰岛素血症 (CHI)的审查，该NDA得到了两项3期试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT04172441；NCT03777176）和一项正在进行的长期延长试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT03941236）的数据支持。

FDA正在根据同一份NDA分两部分进行审查。第1部分的决定预计将于10月做出，该部分涉及使用 dasiglucagon预防和治疗7天及以上患有CHI的儿科患者的低血糖，最长给药时间为3周。第2部分涉及该产品超过3周的使用。

可切除非小细胞肺癌的围手术期以Nivolumab为基础的治疗方案

PDUFA日期：2024年10月8日

美国食品和药物管理局(FDA)正在审查一项补充新药申请(sBLA)，用于可切除IIA至IIIB期非小细胞肺癌(NSCLC)的围手术期治疗的新辅助nivolumab(化疗后手术)和辅助nivolumab。该应用得到了随机、双盲、安慰剂对照、3期CheckMate -77T试验(ClinicalTrials.gov标识符:NCT04025879)数据的支持。

研究参与者被随机分配接受新辅助nivolumab化疗后手术和辅助nivolumab或新辅助化疗加安慰剂后手术和辅助安慰剂。

在中位数为25.4个月的随访中，nivolumab治疗使疾病复发、进展或死亡的风险降低了42%(无事件生存风险比为0.58；97.36% CI，0.42-0.81；P =.00025)。

Oclaiz治疗肢端肥大症

PDUFA日期：2024年10月21日

肢端肥大症是一种以骨骼和组织异常生长、手、脚、面部特征和内部器官肿大为特征的疾病。它通常是由产生过量生长激素并刺激胰岛素生长因子-1(IGF-1)水平升高的垂体肿瘤引起的。症状包括疲劳、关节痛、头痛、视野缺损、多汗和感觉异常。

Oclaiz是一种奥曲肽的研究性长效制剂，可通过使用预充式注射笔或注射器每月一次皮下注射自我给药。该药物含有奥曲肽，一种生长抑素类似物，通过抑制生长激素、胰高血糖素和胰岛素来治疗肢端肥大症。目前Oclaiz正在接受治疗肢端肥大症患者的审批。

NDA得到了7项临床研究的数据支持，其中包括两项3期研究(ACROINNOVA 1 [ClinicalTrials.gov 标识符NCT04076462]和ACROINNOVA 2 [ClinicalTrials.gov 标识符NCT04125836]）。

ACROINNOVA 1试验是一项为期24周的随机、双盲、安慰剂对照研究，纳入了72名接受标准护理稳定治疗的肢端肥大症成年患者。

研究结果显示，接受Oclaiz治疗的患者中72.2%有生化反应，而接受安慰剂治疗的患者中这一比例为37.5%（主要终点：第22和第24周时平均胰岛素样生长因子[IGF-1]≤正常上限[ULN]；P = 0.0018）。

ACROINNOVA 2研究评估了Oclaiz的长期安全性，该研究纳入了135名成年肢端肥大症患者。在52周的研究期间，Oclaiz的安全性与第一代生长抑素受体配体一致。此外，在总体人群中观察到生化反应率(IGF-1 ≤1xULN)显著增加。

舒洛培南etzadroxil/丙磺舒治疗单纯性尿路感染

PDUFA日期：2024年10月25日

Sulopenem(舒洛培南)etzadroxil是一种研究中的口服培南抗感染药，与probenecid(丙磺舒)混合制成双层片剂。舒洛培南etzadroxil是舒洛培南的口服酯前药形式，舒洛培南是一种对大多数革兰氏阳性菌和革兰氏阴性菌具有广谱抗菌活性的硫代培南，丙磺舒增加口服舒洛培的AUC。

FDA正在审查重新提交的用于治疗成年女性无并发症尿路感染(UTIs)的舒洛培南etzadroxil/丙磺舒的新药申请(NDA)。重新提交的申请包括来自3期REASSURE试验（ClinicalTrials.gov 标识符：NCT05584657）的额外数据。

研究参与者被随机分配接受舒洛培南etzadroxil500毫克/丙磺舒500毫克(n=480)或阿莫西林875毫克/克拉维酸125毫克(n=442)，每日两次，共5天。

研究结果显示，舒洛培南etzadroxil/丙磺舒治疗在统计学上优于阿莫西林/克拉维酸。舒洛培南etzadroxil/丙磺舒组和阿莫西林/克拉维酸盐组的总体成功率分别为61.7%和55%，总体成功率定义为临床成功率和微生物学成功率。