诺华补体B因子抑制剂「伊普可泮」在中国获批

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诺华（Novartis）宣布其创新药物盐酸伊普可泮胶囊获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。

PNH是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，临床主要表现为贫血、阵发性血红蛋白尿、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等。PNH可在任何年龄发生，但更常见于30-40岁人群，对青壮年造成终身沉重的负担。目前PNH的标准治疗方式是抗补体C5疗法，但在接受治疗后，仍有大部分患者存在残留贫血、疲乏和输血依赖。

盐酸伊普可泮胶囊是一款特异性补体B因子口服抑制剂，作用于免疫系统的补体旁路途径中的近端通路，可通过控制血管内溶血和血管外溶血，弥补抗C5抗体治疗的缺陷，为PNH提供了一种新型的靶向治疗选择。

根据诺华新闻稿，作为成人PNH治疗的首个口服单药疗法，盐酸伊普可泮胶囊可提高治疗依从性，改善用药体验，提高生活质量。本次中国获批是基于一项关键性3期APPOINT-PNH全球以及中国亚组临床研究的结果（中国入组50%受试者）。该研究证实了盐酸伊普可泮胶囊在既往未接受过补体抑制剂治疗的成人PNH患者中的疗效、安全性和耐受性。在接受治疗24周后，大多数患者的血红蛋白水平达到12g/dL或以上，几乎所有患者实现避免输血，患者报告的疲劳也有所改善。