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原发免疫性血小板减少症(ITP)是一种获得性自身免疫性疾病,以无明确诱因的孤立性外周血血小板计数减少为主要特点。该病症的发病机制复杂,涉及血小板自身抗原免疫耐受性丢失,导致体液和细胞免疫异常活化,共同介导血小板破坏加速及巨核细胞产生血小板不足。尽管ITP在各个年龄阶段均可发病,但一般儿童多为急性型,成人多为慢性型。两种类型在发病年龄、病因、发病机制及预后有所不同,但都面临着出血风险和生活质量的挑战。
在ITP的治疗中,一线治疗通常包括肾上腺糖皮质激素治疗、大剂量丙种球蛋白(IVIG)以及抗Rh免疫球蛋白等。然而,对于一线治疗无效或复发的患者,以及那些不能耐受一线治疗副作用的患者,二线治疗就显得尤为重要。二线治疗包括脾切除或药物治疗,如硫唑嘌呤、环孢素A等。然而,这些二线治疗药物也存在着一些副作用和限制,如长期使用可能导致肝肾功能损伤等。
近年来,血小板生成素受体激动剂(TPO-R)已成为欧美国家对血小板减少症的常规治疗药物。其中,罗米司亭(Nplate/Romiplostim)作为一种第二代TPO-R药物,已被证明在治疗ITP中具有显著疗效。
罗米司亭是一种血小板生成素(TPO)受体激动剂,通过模仿人体的天然TPO,结合并激活TPO受体,从而增加血小板生成。其独特的作用机制使得罗米司亭能够快速提升ITP患者的血小板计数,并长期维持在安全范围内,有效降低出血事件的频率和严重程度。
多项临床研究表明,罗米司亭在治疗ITP方面具有显著优势。首先,罗米司亭能够快速促进血小板生成,使得患者的血小板计数在短时间内得到显著提升。其次,罗米司亭具有长期维持血小板计数的效果,使得患者能够长期保持血小板在安全范围内,从而降低出血风险。此外,罗米司亭的耐受性良好,副作用相对较少,改善了患者的生活质量。
值得一提的是,罗米司亭已在全球包括香港在内的69个国家和地区获批上市,适应症包括对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者,以及ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者。这一广泛的适应症范围进一步证明了罗米司亭在治疗ITP中的疗效和安全性。
总之,罗米司亭作为一种第二代TPO-R药物,在治疗原发免疫性血小板减少症(ITP)中显示出显著疗效。其快速促进血小板生成、长期维持血小板计数以及良好的耐受性等特点使得罗米司亭成为ITP患者的新选择。未来随着临床研究的深入和经验的积累,罗米司亭有望在治疗更多类型的血小板减少症中发挥重要作用。点击拓展阅读:罗普司亭/罗米司亭(ROMIPLATE/ROMIPLOSTIM)是国内首个第二代长效血小板生成素受体激动剂
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