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米托坦(MITOTANE/LYSODREN)作为唯一被NCCN指南批准的可用于肾上腺皮质癌术后防复发的孤儿药,其治疗有效率备受关注。
米托坦,也称为密妥坦,由美国百时美施贵宝公司(Bristol-Myers Squibb)生产,是一种具有独特机制的抗癌药物。它通过破坏肾上腺皮质细胞线粒体功能,抑制肾上腺皮质醇的合成,减少肿瘤细胞的激素分泌,从而达到缩小肿瘤、控制病情发展的目的。这种药物对无法手术切除、功能性或非功能性肾上腺皮质癌,以及由肿瘤引起的皮质醇增多症均有显著疗效。
关于米托坦治疗肾上腺皮质癌的有效率,临床数据显示其客观有效率在34%至61%之间,中位缓解期可达6至7个月。对于功能性肾上腺皮质癌患者,米托坦不仅能缓解皮质功能亢进症状,还能使肿瘤缩小,显著延长患者的生存期。这些成果表明,米托坦在治疗晚期或转移性肾上腺皮质癌方面具有重要的临床价值。
进一步的研究表明,米托坦联合其他药物如顺铂使用时,其疗效更为显著。一项临床研究显示,米托坦联合顺铂的总有效率达到48.6%,肿瘤无进展时间延长至9.1个月,总生存时间更是达到28.5个月。在该方案治疗有效的患者中,有部分患者的肿瘤无进展时间甚至超过了2年,总生存时间也超过了5年,这些数据远远优于其他治疗方案。
然而,值得注意的是,米托坦的疗效并非绝对,其发挥受到多种因素的影响,包括患者的个体差异、肿瘤的恶性程度以及治疗时机的选择等。此外,米托坦在使用过程中也可能出现一系列不良反应,如恶心、呕吐、疲劳、高热、全身疼痛等,以及更严重的肾上腺皮质萎缩、坏死等毒副作用。因此,在使用米托坦治疗时,医生需要根据患者的具体情况进行个体化的治疗方案制定,并密切监测患者的反应和疗效。
综上所述,米托坦在治疗肾上腺皮质癌方面表现出了较高的有效率,尤其是在晚期或转移性患者中更是具有显著的疗效。然而,其疗效的发挥受到多种因素的影响,且在使用过程中可能出现不良反应。因此,在未来的临床实践中,我们需要进一步优化米托坦的使用方案,探索其与其他药物的联合使用策略,以期为患者提供更加有效和个性化的治疗方案。同时,加强患者的健康管理和随访工作也是提高治疗效果、延长患者生存期的重要手段。点击扩展阅读:米托坦(MITOTANE)中文说明书详细介绍
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