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雷德帕斯/米哚妥林通过阻断多种促进细胞生长的酶,特别是FLT3(FMS样酪氨酸激酶3)等激酶,来抑制白血病细胞的增殖和分裂。FLT3突变在AML患者中较为常见,约占17%至34%,这类患者往往病情进展更快,复发率高,预后较差。米哚妥林正是针对这一特定基因突变而开发的靶向药物,通过与化疗联合使用,可以显著提高治疗效果。
临床试验结果
在一项代号为RATIFY的随机试验中,研究人员纳入了717名既往未接受任何治疗的FLT3+AML初诊患者,评估了米哚妥林联合化疗的疗效。试验结果显示,与单独接受化疗的患者相比,接受米哚妥林联合化疗的患者在总生存期上有了显著的改善,死亡风险降低了23%。此外,接受联合疗法的患者无事件生存期中位数为8.2个月,而单独接受化疗的患者仅为3.0个月,这一差异具有统计学上的显著意义。
疗效与安全性
米哚妥林在治疗AML过程中展现出了良好的疗效,但其安全性也不容忽视。临床试验中观察到的主要不良反应包括白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖以及上呼吸道感染等。此外,还有少数患者出现QT延长、肺毒性等严重不良反应。因此,在使用米哚妥林时,医生需要密切监测患者的病情变化,及时调整治疗方案,以确保患者的安全。
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