维莫德吉(VISMODEGIB/ERIVEDGE)对成人复发SHH型髓母细胞瘤的疗效怎样？

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　　维莫德吉是一种口服的Hedgehog信号通路抑制剂，它通过特异性地结合并抑制Hedgehog信号通路上的蛋白质，阻断信号传递，从而抑制癌细胞的生长和扩散。SHH型髓母细胞瘤的特征在于SHH信号通路的异常激活，这使得维莫德吉成为治疗这类肿瘤的一个潜在有效药物。

　　临床研究进展

　　PBTC-025B与PBTC-032研究

　　2015年发表的一项临床研究（PBTC-025B&PBTC-032）探索了维莫德吉对儿童和成人复发SHH型髓母细胞瘤的疗效。该研究在1期临床研究（PBTC-025）的基础上开展，确定了维莫德吉的推荐剂量为150mg/d（体表面积0.67~1.32m2）或300mg/d（1.33-2.5m2）。PBTC-025B共纳入31名患者，其中符合条件的SHH型髓母细胞瘤患者（MBSHH）20名，非SHH型髓母细胞瘤患者（非MBSHH）9名。研究结果显示，3名成人患者和1名儿童患者获得客观缓解，均为MBSHH患者，另有5例成人患者和3例儿童患者出现影像学缓解，但缓解程度与疗效持续时间无关。

　　分子生物学研究

　　分子生物学研究显示，MBSHH组中PTCH1缺失与较长的无进展生存期（PFS）有关，而p53弥漫阳性染色患者PFS较短。对8例患者进行的全外显子组测序显示，有2例影像学缓解的患者存在SMO上游基因的突变。此外，还发现了一些与疗效可能相关的基因突变，如SUFU突变、PI3K通路基因突变等。

　　临床案例分析

　　一例23岁女性患者，于2017年诊断为SHH激活型髓母细胞瘤，在经历多次复发和治疗后，采用维莫德吉治疗并获得显著疗效。该患者在使用维莫德吉后，病情持续缓解超过一年，且血浆ctDNA监测显示PTCH1突变在用药期间无法检测到，进一步证实了维莫德吉在SHH型髓母细胞瘤中的疗效。

　　注意事项与未来展望

　　维莫德吉在治疗SHH型髓母细胞瘤中展现了显著的疗效，但其使用也伴随着一定的副作用，如脱发、贫血等。此外，由于维莫德吉可能影响骨骼生长，因此仅限于骨骼成熟的儿童使用。目前，维莫德吉在SHH型髓母细胞瘤中的治疗仍处于临床试验阶段，未来需要更多的大规模临床试验来进一步验证其疗效和安全性。

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