玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)治疗肥厚型心肌病的临床应用与注意事项

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　　迈凡妥/玛伐凯泰是一种选择性、可逆的心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂。其主要作用机制是通过减少肌球蛋白与肌动蛋白的结合，从而减少横桥的形成，这些横桥是导致肌肉收缩的关键。这种抑制作用导致心室流出道（LVOT）梗阻的减少，左心室充盈压力的改善，以及心肌壁应力的降低，从而显著改善心脏功能。

　　临床试验中的具体效果

　　至今，已有三项主要的人体研究证明了迈凡妥/玛伐凯泰作为肥厚型心肌病新疗法的有效性。其中，PIONEER-HCM试验是一个非随机、开放标签的二期临床试验，旨在验证迈凡妥/玛伐凯泰的概念。该试验纳入了21名具有纽约心脏病学会（NYHA）II-III级症状的肥厚型心肌病患者，结果显示，使用迈凡妥/玛伐凯泰后，患者的运动后LVOT梯度显著降低，从基线的103±50 mmHg降至12周时的19±13 mmHg，平均变化为-89.5 mmHg（p=0.008）。此外，患者的峰值氧耗量（pVO2）显著增加，静息LVOT梯度也显著降低。

　　另一项重要的试验是EXPLORER-HCM试验，这是一个三期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的平行组试验。该试验将患者随机分为安慰剂组和迈凡妥/玛伐凯泰组，结果显示，迈凡妥/玛伐凯泰组中有37%的患者达到了主要终点（pVO2增加1.5 mL/kg/min或更多，并且至少有一个NYHA级别的改善，或者pVO2增加3.0 mL/kg/min或更多且NYHA级别无恶化），而安慰剂组中只有17%的患者达到这一标准（p=0.0005）。迈凡妥/玛伐凯泰组在所有次要终点上也表现出更大的改善，包括运动后LVOT梯度的显著减少和KCCQ评分的显著提高。

　　临床应用与注意事项

　　迈凡妥/玛伐凯泰于2022年12月获得FDA批准，用于成人肥厚型心肌病患者。其临床应用需要注意以下几点：

　　剂量调整：迈凡妥/玛伐凯泰的起始剂量通常为2.5mg/日，根据患者的具体情况逐渐调整至维持剂量（2.5mg、5mg、10mg或15mg/日）。在用药过程中，需要定期监测患者的LVOT压差和LVEF，以谨慎确定剂量。

　　药物相互作用：迈凡妥/玛伐凯泰主要通过CYP2C19和CYP3A4酶代谢，因此应避免与这些酶的抑制剂或诱导剂同时使用，以免发生危及生命的药物相互作用。

　　心力衰竭风险：患者在服用迈凡妥/玛伐凯泰期间可能会出现心力衰竭，因此需要定期进行LVEF和LVOT梯度评估，以确保安全用药。

　　特殊人群用药：对于怀孕女性，使用迈凡妥/玛伐凯泰可能会导致胎儿毒性，因此在使用前需确认女性未怀孕，并在治疗期间及最后一次给药后的4个月内采取有效避孕措施。点击扩展阅读：玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN)能够显著改善患者的心功能和生活质量？

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