舒立瑞/依库珠单抗(SOLIRIS)能有效缓解gMG患者的症状？

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　　依库珠单抗（eculizumab）注射液，商品名为舒立瑞，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）成人患者。这一消息无疑为长期饱受病痛折磨的gMG患者及其家庭带来了前所未有的希望。

　　全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见的、慢性的自身免疫性疾病，由神经肌肉接头传递障碍引起，导致肌肉功能丧失和严重衰弱。患者常常经历骨骼肌的病理性疲劳，表现为活动后肌肉迅速无力，休息后虽可缓解，但整体生活质量受到极大影响。特别是那些对传统治疗不耐受或有禁忌、疾病控制不佳的难治性gMG患者，他们面临着更高的生命危险，如肌无力危象等病情恶化，甚至需要住院治疗和重症监护。

　　依库珠单抗（舒立瑞）的获批，是基于其在一项关键III期临床试验（REGAIN研究）中展现出的卓越疗效和安全性。研究结果显示，与安慰剂组相比，接受依库珠单抗治疗的抗AChR抗体阳性的难治性gMG患者在肌肉力量以及生活质量方面的MG-ADL评分获得了快速且持续的改善。这种改善不仅在为期六个月的REGAIN研究中显著，而且在超过130周的开放标签扩展期研究中得到了持续验证。

　　依库珠单抗是全球首个也是目前唯一获批用于治疗gMG的补体抑制剂。它通过选择性抑制末端补体C5的激活，从而减少炎症反应和细胞破坏，有效缓解gMG患者的症状。补体系统是人体免疫系统的重要组成部分，但当其以不受控制的方式被激活时，可能引发机体攻击自身健康细胞，导致疾病发生。依库珠单抗的精准作用机制，为gMG的治疗开辟了新的路径。

　　总之，依库珠单抗（舒立瑞）的获批，为全身型重症肌无力患者带来了新的治疗选择和希望。随着医学技术的不断进步和药物研发的深入，我们有理由相信，未来将会有更多创新药物问世，为罕见病患者带来更加全面、有效的治疗方案，让他们重新拥抱健康、美好的生活。

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