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阿可替尼,也被称为阿卡替尼(Acalabrutinib),是一种创新性的口服小分子药物,它能够有效抑制布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)的活性。BTK是B细胞受体信号传导通路中的核心组成部分,对其的抑制作用能够阻断B细胞的激活、分化和繁殖过程。值得注意的是,BTK的缺失是导致X连锁(布鲁顿)无丙种球蛋白血症的根源。
研究已经证实,通过BTK的B细胞受体信号传导在套细胞淋巴瘤(MCL)、慢性淋巴细胞白血病(CLL)以及小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)等恶性B淋巴细胞的增殖和存活中起着至关重要的作用。尽管ibrutinib等布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂(BTKi)的出现为慢性淋巴细胞白血病(CLL)的治疗带来了新的靶向疗法,但部分患者因副作用而无法耐受这种治疗。因此,科研人员针对其他酪氨酸激酶研发了更新型、更高效且更具靶向性的BTK抑制剂——阿可替尼。与ibrutinib相比,阿可替尼对BTK的抑制具有高度特异性,且几乎不产生其他活性。
虽然阿可替尼的副作用较为常见,但通常属于轻度至中度,包括骨髓抑制、疲劳、腹泻、恶心、头痛、关节痛、肌肉疼痛、瘀伤以及皮疹等。然而,也存在一些不常见但可能严重的副作用,如重度骨髓抑制、严重或机会性感染、出血、高血压、心律失常以及继发性恶性肿瘤等,需要患者和医生密切关注和及时处理。
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