米托坦/密妥坦(MITOTANE/LYSODREN)能够干扰肾上腺皮质癌细胞的生长和代谢

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肾上腺皮质癌（Adrenocortical Carcinoma,ACC）是一种罕见且恶性程度高的内分泌肿瘤，其发病率极低，约为（0.5～2）/100万。由于这种癌症的侵袭性强和预后差，患者的中位生存时间通常仅为3～4年。对于晚期或无法手术的患者，药物治疗成为了主要的治疗手段。在这些药物中，米托坦/密妥坦（MITOTANE/LYSODREN）作为唯一注册用于治疗肾上腺皮质癌的药物，受到了广泛关注。

米托坦

　　米托坦/密妥坦是一种类固醇激素合成抑制剂和抑制细胞生长的抗肿瘤药。它能够干扰肾上腺皮质癌细胞的生长和代谢，从而减缓病情的进展。然而，尽管米托坦/密妥坦被广泛用于治疗肾上腺皮质癌，但其疗效仍然有限。

　　一项临床研究显示，米托坦联合顺铂的总有效率达到48.6%，总的肿瘤无进展时间为9.1个月，总生存时间为28.5个月。其中，对于治疗有效的患者，肿瘤无进展时间达到了18.2个月，总生存时间将近4年（47.7个月）。这一结果表明，米托坦联合化疗可以在一定程度上延长患者的生存时间。

　　然而，米托坦单药治疗晚期肾上腺皮质癌的数据仍然较少。一项研究纳入了127例晚期肾上腺皮质癌患者，使用米托坦单药治疗。结果显示，26名患者（20.5%）出现客观反应，其中3名患者完全缓解。中位无进展生存期（PFS）为4.1个月，中位总生存期（OS）为18.5个月。这些数据表明，尽管米托坦单药治疗晚期肾上腺皮质癌的有效率不高，但仍有一部分患者可以从中获益。

　　值得注意的是，米托坦在治疗过程中可能引发一些不良反应，包括胃肠道反应、神经肌肉毒性和皮肤病变等。因此，在使用米托坦治疗时，需要密切关注患者的不良反应情况，并及时调整药物剂量或更换药物。

　　此外，研究人员还发现了一些预后因素，如低肿瘤负荷和米托坦在迟发晚期复发时开始使用，与较长的无进展生存期和总生存期相关。这为未来的治疗策略提供了参考。

　　总的来说，米托坦/密妥坦作为治疗肾上腺皮质癌的药物，尽管其疗效有限，但仍有一部分患者可以从中获益。未来的研究应进一步探索米托坦与其他药物的联合使用，以及针对特定患者群体的个性化治疗方案，以提高治疗效果并改善患者的生活质量。同时，也需要关注米托坦在治疗过程中可能引发的不良反应，以确保患者的安全。

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