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异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)后血小板减少症是移植过程中常见的并发症之一,它显著增加了患者的出血风险,并对预后产生不良影响。传统的治疗方法,如血小板输注、糖皮质激素治疗、静脉注射人免疫球蛋白、重组人血小板生成素注射以及CD34+选择性造血干细胞移植,虽有一定疗效,但效果并不理想,治疗挑战持续存在。因此,本研究旨在评估新型血小板生成素受体激动剂阿伐曲泊帕(avatrombopag)在治疗allo-HSCT后血小板减少症中的疗效与安全性,为该药物的临床应用提供更为坚实的证据支持。
研究共纳入了14例接受阿伐曲泊帕治疗的allo-HSCT后出现血小板减少的患者。其中,8例患者出现了血小板植入延迟(DPE),6例患者则出现了继发性血小板恢复失败(SFPR)。研究主要对治疗的有效性和安全性进行了评估,并关注了患者的生存率。
阿伐曲泊帕的中位治疗时间为34天,在整个治疗过程中,没有患者因不良反应或药物不耐受而停止治疗。与治疗前相比,患者的血小板计数、巨核细胞数量以及血红蛋白水平均出现了显著升高(分别为P = 0.0001、P = 0.0010、P = 0.0017)。值得注意的是,13例患者在停药后血小板计数达到了完全缓解的标准。此外,经过中位随访时间371天的观察,这14例患者的2年总生存率为78.6%。
综上所述,阿伐曲泊帕在治疗异基因造血干细胞移植后血小板减少症中展现出了显著的疗效,并能有效提高患者的血小板计数。同时,该药物的安全性良好,患者耐受性高。因此,阿伐曲泊帕是异基因造血干细胞移植后血小板减少症的一个合适的治疗选择。
据悉,阿伐曲泊帕的仿制药已在孟加拉正式上市,生产厂家有碧康、珠峰、伊斯达、耀品国际。对于需要购买此药的患者来说,现在有了更多的选择。若考虑购买此药,患者可以选择前往国外就医,并在当地合法购买该药品。仿制药为那些寻求更经济、有效治疗方案的患者带来了希望。
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