阿伐曲泊帕/苏可欣(AVATROMBOPAG)对于原发免疫性血小板减少症的患者疗效如何？

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阿伐曲泊帕（Avatrombopag）是一种口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），被全球首个FDA批准用于治疗慢性肝病（CLD）相关血小板减少症。该药物的出现填补了国内该领域的用药空白，为中国慢性肝病相关血小板减少症患者提供了全球领先的“强效持久、安全方便”的诊疗新方案。

阿伐曲泊帕

　　阿伐曲泊帕作为一种小分子创新药，由复星医药引进，其主要作用机制是通过刺激骨髓祖细胞中巨核细胞的增殖和分化，从而增加血小板的生成，促进止血。该药物主要用于择期行诊断性操作或者手术的慢性肝病相关血小板减少症的成年患者。血小板生成素受体在造血干细胞，血小板等均有表达，血小板生成素通过与受体结合和活化进而调节巨核细胞生长和血小板生成。阿伐曲泊帕通过与血小板生成素受体上的不同位点结合，激活并刺激信号传导模拟血小板生成素的生物学效应，调节细胞增殖、分化、成熟及分裂的作用进而导致血小板计数的增加。且并不会阻断内源性TPO与受体的结合，可与内源性TPO产生协同效应。

　　目前评估阿伐曲泊帕治疗中国成人慢性免疫性血小板减少症（ITP）的III期临床试验正在进行中。1项Ⅲ期临床试验显示，AVA治疗组的血小板反应（外周血小板数≥50×109/L）累计周数优于安慰剂组（分别为12.4周和0周），服药8天后，AVA组的血小板应答率可达65.63%。在安全性方面，AVA的不良反应常见于头痛、疲劳等，且多为轻中度。受试者的肝功能在实验室检测数值上没有出现具有临床意义的改变，故而患者在用药过程中，不需要定期检测肝脏功能。

　　在用法用量上，阿伐曲泊帕需与食物同服。对于原发免疫性血小板减少症的患者，起始剂量为每天20mg，最大剂量为每天40mg。而对于慢性肝病相关血小板减少症的患者，每天服用一次，连续口服5天，择期行有创性检查或手术前10至13天开始服用。

　　相较于其他TPO受体激动剂药物，阿伐曲泊帕有其不可替代性优势。比如艾曲泊帕，其用药受到严格的饮食限制，与钙、镁或膳食脂肪等多价阳离子食物同服时吸收较差，并且需要定期监测血细胞计数。艾曲泊帕还存在严重和可能危及生命的肝毒性风险，需要患者定期监测肝功能，这限制了其在肝病患者中的使用剂量。而阿伐曲泊帕具有口服方便性，吸收不受食物影响，且没有明显的肝毒性。它能够在长期给药的情况下增加和维持血小板计数在目标范围内，具有可接受的治疗慢性ITP患者的安全性和耐受性特征。治疗中出现的不良事件与安慰剂相当，避免了血小板输注面临的潜在风险，可作为血小板输注的替代治疗。

阿伐曲泊帕

　　尽管阿伐曲泊帕具有显著的疗效，但在使用过程中也需要注意一些副作用。常见的副作用包括发热、疲劳、头痛、腹部疼痛、肢体疼痛、食欲不振和恶心等。此外，使用阿伐曲泊帕的患者需要监测肝功能和血小板计数，以确保药物的安全性和有效性。特别需要注意的是，药物过量时会导致血小板过度增加而发生血栓形成或血栓栓塞，因此应密切监视患者血小板计数和临床症状。

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