贝组替凡(BELZUTIFAN/WELIREG)治疗依赖性软骨病的效果好不好？

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贝组替凡（Belzutifan，商品名Welireg）是一种口服的选择性HIF-2α抑制剂，它通过靶向和抑制HIF-2α蛋白的活性，从而抑制与HIF-2α相关的肿瘤细胞生长和血管生成。贝组替凡主要用于治疗成人和儿童患者的维生素D依赖性软骨病（Von Hippel-Lindau病，VHL）相关的肾细胞癌（RCC）以及中枢神经系统（CNS）的良性肿瘤，如丛状血管瘤和乳头状囊腺瘤。

贝组替凡

　　贝组替凡的批准基于其在临床试验中对VHL相关肿瘤患者的疗效和安全性数据。这些数据表明，贝组替凡能够显著减小肿瘤体积，并在部分患者中实现肿瘤缩小或稳定。此外，贝组替凡在治疗过程中表现出良好的耐受性和安全性。基于一项开放标签，随机试验LITESPARK-005(NCT04195750)，该试验招募了746名晚期RCC患者，这些患者在接受抗PD-1/PD-L1和VEGF靶向疗法治疗后病情进展，接受贝组替凡120mg每日一次,或依维莫司10 mg每日口服一次。

　　结果显示在贝组替凡组中，观察到的总缓解率（ORR）为22.7%，而依维莫司组为3.5%。在18个月时，贝组替凡和依维莫司的总生存率（OS）分别为55.2%和50.6%。接受贝组替凡治疗的患者中有3.5%出现完全缓解，而接受依维莫司治疗的患者则没有出现完全缓解。

　　尽管贝组替凡的副作用相对较少，但仍可能包括贫血、疲劳、头痛、皮疹等。在治疗期间，医生会密切监测患者的血液参数和其他可能的副作用，以确保安全有效地使用药物。贝组替凡的开发和批准为VHL相关肿瘤患者提供了一种新的治疗选择，特别是对于那些传统治疗方法效果有限的患者。随着对贝组替凡治疗效果和长期安全性的进一步研究，其在肿瘤治疗领域的应用前景值得期待。

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