拉罗替尼/拉克替尼(LAROTRECTINIB)在TRK融合阳性的原发性中枢神经系统肿瘤中有效果？

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拉罗替尼之所以被称为神药，是因为于它能够阻断“钻石“级别的突变--NTRK基因。拉罗替尼通过高选择性地结合NTRK融合基因编码的蛋白产物，阻断下游信号通路的激活和传递，从而抑制存在这些突变的癌细胞生长和增殖，无论癌症来自何处，只要具有NTRK基因突变，就能发挥抗癌作用！

拉罗替尼

　　拉罗替尼是一种口服的酪氨酸激酶抑制剂（TKI），它主要作用于癌细胞内的特定蛋白质，即TRK家族受体酪氨酸激酶。这些受体在多种癌症中扮演着重要的角色，如神经母细胞瘤、婴儿纤维肉瘤等。拉罗替尼通过抑制这些受体的活性，从而阻断癌细胞的生长和扩散，达到治疗癌症的目的。拉罗替尼已被批准用于治疗携带NTRK基因融合的成人和儿童实体瘤患者。这些癌症类型包括但不限于软组织肉瘤、婴儿纤维肉瘤、乳腺癌、肺癌、甲状腺癌和结肠癌等。由于其广泛的适应症，拉罗替尼为许多原本难以治疗的癌症患者带来了希望。

　　临床试验数据显示，拉罗替尼对NTRK融合阳性的实体瘤患者具有显著的疗效，部分患者甚至实现了长期生存。多项临床研究表明，拉罗替尼在治疗NTRK基因融合阳性的癌症患者时表现出良好的疗效。在一项涉及多种癌症类型的临床试验中，拉罗替尼的客观缓解率达到了75%，这意味着大多数患者在接受治疗后病情得到了有效控制。此外，拉罗替尼还具有较好的耐受性，副作用相对较小，这使得患者在治疗过程中能够保持较好的生活质量。

　　美国FDA已批准了拉罗替尼(Larotrectinib)用于NTRK基因(包括NTRK1、NTRK2、NTRK3)融合的实体肿瘤成人及儿童患者。国内获批用于治疗经充分验证的检测方法诊断为NTRK基因融合且无已知获得性耐药突变，局部晚期、转移性或手术切除可能导致严重并发症，没有令人满意替代治疗方案或既往治疗失败的泛实体瘤成人和儿童患者。另外，同年6月口服剂型获批。

　　其临床数据疗效同样可观，相关数据显示在TRK融合肿瘤患者临床试验中，拉罗替尼的总缓解率高达75％，其中22％的患者完全缓解！ASCO大会上提交的2项临床试验的长期数据，拉罗替尼在TRK融合阳性的原发性中枢神经系统肿瘤患者中产生快速而持久的反应，具有较高的疾病控制率和可接受的毒性特征。拉罗替尼起效非常快，且一旦有效，带来的缓解往往是出乎意料的。数据显示，拉罗替尼的平均起效时间仅为1.84个月，73%的患者响应的持续时间超过6个月。

拉罗替尼

　　总之，拉罗替尼作为一种新型的抗癌药物，为癌症治疗领域带来了新的希望。它的独特作用机制和广泛适应症使得许多原本难以治疗的癌症患者得以重获新生。随着科学技术的不断进步，我们有理由相信，未来的癌症治疗将更加精准、有效，为更多的患者带来健康和希望。

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